Malattie rare: Aifa, disponibili a confronto con Osservatorio farmaci orfani

Roma, 15 nov. (AdnKronos Salute) - 'L'Agenzia italiana del farmaco è disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con l'Osservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore. E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticità che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nell'autorizzazione di questi medicinali'. Lo ha assicurato il presidente dell'Aifa, Mario Melazzini, che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor, l'Osservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanità e Osservatorio malattie rare. Melazzini ha ricordato l'impegno di Aifa in tema di malattie rare: 'Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo'. E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani 'è sempre pieno perché le richieste non sono molte', ha aggiunto il presidente dell'ente regolatorio nazionale. 'Recentemente è stato molto interessante - ha evidenziato Melazzini - il percorso per la cura contro l'Ada-Scid, una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate. Colpisce bambini che, prima di questa terapia - quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo - andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni. Grazie alla ricerca indipendente, un altro degli strumenti di Aifa, abbiamo riconosciuto una terapia cellulare, frutto di una ricerca tutta italiana, che potrà rispondere ai bisogno di salute di 5 bambini, quelli che vengono colpiti nel nostro Paese; sono 20 in Europa. Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia. Una malattia orfana per cui si è trovata un a terapia efficace e mirata. Un numero piccolo, ma la nostra soddisfazione è immensa'. Anche l'industria ha salutato favorevolmente il lavoro dell'Ossfor. 'C'è interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili - ha affermato Laura Crippa, vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria - E' un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto'. All'incontro di oggi hanno partecipato, tra gli altri, Federico Spandonaro, presidente Crea, e la senatrice Laura Bianconi.