Tumori ossei dei bambini, scoperto un farmaco che riaccende la speranza

I tumori ossei pediatrici rappresentano un'evenienza non particolarmente frequente in Italia. Ogni anno si registrano tuttavia circa 700 nuovi casi, e di questi il 20-25 per cento è costituito dagli osteosarcomi. Benché questa specifica neoplasia possa insorgere a tutte le età, risulta esser più frequente soprattutto tra bambini, ragazzi e giovani adulti, probabilmente a causa dell’elevato tasso di deposizione delle ossa durante la crescita. Si verifica più frequentemente tra i 10 e i 19 anni tuttavia, le persone di età superiore ai 40 anni affette da altre malattie, come la malattia di Paget, hanno un maggiore rischio di sviluppare questa tipologia di tumore. La media generale di sopravvivenza a 5 anni a questi tumori è bassa, e raggiunge appena il 42 per cento. Ora, uno studio condotto dal dottor Darrell Green, della Norwich Medical School dell’UEA, sembra però aver identificato un nuovo farmaco capace di riaccendere la speranza di tantissimi malati, come anche quelle delle famiglie che se ne prendono cura. Il medicinale, stando a quanto riportato sulle pagine della rivista Journal of Bone Oncology, si chiama CADD522 e avrebbe la capacità di bloccare un gene associato allo sviluppo della malattia.

La sperimentazione, per il momento, è stata condotta su topi geneticamente modificati, ma il risultati sarebbero straordinari. Il farmaco, evidenziano gli scienziati, aumenterebbe il tasso di sopravvivenza del 50 per cento, e il suo utilizzo potrebbe escludere la necessità di effettuare parallelamente interventi chirurgici o trattamenti chemioterapici. A differenza di questi ultimi, inoltre, non provocherebbe effetti collaterali tossici come perdita di capelli, stanchezza generale e malessere.

La scoperta viene definita storica

Il medicinale, in fatti, risulta il primo passo in avanti dopo quasi 45 anni di ricerca. “Il cancro osseo primario – spiega il dottor Green - è un tipo di tumore che si diffonde a partire dalle ossa. È il terzo tumore infantile solido più comune, dopo quello che colpisce cervello e rene. Nel mondo si registrano circa 52.000 nuovi casi ogni anno. Può diffondersi rapidamente ad altre parti del corpo, e questo è l’aspetto più problematico di questo tipo di cancro. Una volta che il cancro si è diffuso, diventa molto difficile da trattare”.

Con il CADD522 la speranza sembra però tornare viva. Il medicinale blocca il gene RUNX2, attivo nel cancro osseo primario e responsabile della sua diffusione in altri organi.

“Negli studi preclinici - evidenzia l’esperto, che a seguito della perdita di un caro amico per questa malattia ha dedicato la vita alla ricerca contro i tumori alle ossa - grazie al medicinale la sopravvivenza libera da metastasi è aumentata del 50 percento”. Il ricercatore si dice ottimista, “utilizzando la molecola in combinazione con altri trattamenti la sopravvivenza potrebbe aumentare ulteriormente”.

Il gene RUNX2 non sembrerebbe legato al normale funzionamento delle cellule. Questo ne rende la “soppressione” efficace e priva di effetti collaterali. “Il nuovo farmaco che abbiamo sviluppato è efficace nel trattamento di tutti i principali sottotipi di cancro alle ossa e – aggiunge Green - i nostri esperimenti dimostrano che non è tossico. Ciò significa che sarebbe un trattamento ideale per l’uso nei bambini. Confido possa esser presto approvato dagli organi preposti così da poter salvare delle vite”.

E il farmaco ora si avvia alla valutazione tossicologica formale. Successivamente il team del dottor Green si rivolgerà all’MHRA per l’inizio di una sperimentazione clinica sull’uomo.

Fonte
Medicalxpress